据人民日报健康客户端不完全统计，2023年1月至4月全球共有16种罕见病药物获批，涉及肌萎缩侧索硬化、血友病、遗传性血管性水肿等13种罕见病。在优先审评审批等利好政策支持下，部分新药国内外上市时间差可缩短至不到3年。
改变儿童药短缺局面，6个获批药品明确包含儿童适应症
(资料图片)
人民日报健康客户端梳理发现，在已获批的16种罕见病药物当中，明确包含儿童适应症的药品有6种。目前有约50%以上的罕见病患者在儿童期发病,因此，扩大罕见病药品适应人群的年龄范围也符合罕见病自身的发病规律。那么，扩大药品适应人群的年龄范围会否成为主流趋势？
“因临床研究风险大、入组困难、家长接受度较低，儿童用药一直都是个难题。”药智网创始人李天泉向人民日报健康客户端表示，在鼓励儿童药研发生产方面，欧美国家通过法规强制性要求制药企业对每一种可能发展为儿童用药的新药必须提供该药的儿科研究数据，以便于上市之后能够把适应症扩展到儿童。可以看到，目前众多药企已在儿童药适应症方面加大探索，这有望改变儿童药短缺的局面。
上市时间差缩短至不到3年，境外新药加速进入国内市场
从表格中可以看到，国家药监局通过优先审评审批程序批准多款罕见病药物上市。其中，用于治疗多发性硬化的盐酸奥扎莫德胶囊距离首次获批上市的时间（2020年3月）仅不到三年。
“以往一个新药通常在国外上市了6至8年，才能进入中国。在药审改革的背景下，现在1至3年就可以在中国上市。”李天泉表示，国外新药进入中国有两种主要模式，一是国内厂家引进，即买入新药授权到国内开发销售；二是直接进口。事实上，中国已于2017年加入人用药品技术要求国际协调理事会（ICH），这推动了中国的药品注册申请、新药临床标准与国际接轨，国内也开始认可境外临床数据，从而加快了海外新药进入中国的步伐。
本土药企布局罕见病，需打造差异化产品、做全球性创新药
在李天泉看来，境外新药加速进入中国，对我们国家的“me-too”药（药效和同类的突破性药物相当，并具有知识产权的药物）市场是有冲击的。因此，在“me-too”药之外，可以针对中国特有的一些罕见病，开发一些更有针对性和差异化的药物。另外，中国企业布局罕见病时，也需要具备全球化的思维，尤其是对于原创性新药，除了在国内销售，还可以同步在国外进行注册申报或者授权给国外企业进行研发，做全球性创新药。
“与欧美国家相比,中国对罕见病药物研发的政策支持目前仍有较大差距，并没有设立一个专门针对罕见病的快速通道。”李天泉强调，国外的激励优惠政策，真正起到了鼓励孤儿药研发的作用，授予孤儿药资格认定的药物将得到经济激励政策和审批加速,有助于后续加快获批上市。虽然国内近几年对罕见病药物研发越来越关注，纳入突破性治疗、优先审评审批等支持性政策也陆续出台，但相对来讲鼓励促进作用还是比较小。从研发端到支付端，罕见病政策保障方面还有很多工作要做。
责编：谷雨微
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